*出于科学与战略考量,我们并行研发两种不同的先导分子;AID——自身免疫性疾病,PH——原发性高草酸尿症(罕见病)。
原发性高草酸尿症(Primary Hyperoxaluria)是一组罕见的遗传性代谢疾病,可导致体内草酸过度生成,长期将会带来反复结石、肾脏损伤等问题。该病多在儿童及青少年期发病,部分患者直至成年后才被确诊。
对患者家庭而言,如何有效进行长期疾病管理、能否获得更优的治疗选择,是每一天都在面对的现实挑战与期待。基于这样的现实需求,默达生物在持续地推进 META-001-PH 项目的研发,希望为该病的治疗带来更多可能和机会。